在醫(yī)學(xué)研究與藥物臨床試驗領(lǐng)域，嚴(yán)謹(jǐn)?shù)难芯吭O(shè)計與科學(xué)的統(tǒng)計分析是確保研究結(jié)論可靠、推動醫(yī)學(xué)進(jìn)步的核心基石。其中，檢驗功效（Power）與樣本含量（Sample Size）的合理估計與計算，直接關(guān)系到研究的科學(xué)性、倫理合規(guī)性以及資源利用效率。一部系統(tǒng)闡述相關(guān)理論與實操方法的權(quán)威工具書，對于廣大研究者、統(tǒng)計師、臨床醫(yī)生及醫(yī)藥企業(yè)研發(fā)人員而言，其重要性不言而喻。我們榮幸地向您預(yù)告即將面世的新作——《PASS檢驗功效與樣本含量估計：醫(yī)學(xué)研究與臨床試驗必備工具書》。
本書旨在成為連接復(fù)雜統(tǒng)計理論與醫(yī)學(xué)研究實踐的高效橋梁。它不僅僅是一本理論教材，更是一本面向?qū)嶋H應(yīng)用的“案頭指南”。全書內(nèi)容緊密圍繞醫(yī)學(xué)研究和試驗發(fā)展（尤其是藥物臨床試驗）中最常見的設(shè)計場景與統(tǒng)計需求，深入淺出地闡釋了檢驗功效與樣本含量估計的基本原理、核心概念與計算方法。
核心內(nèi)容與特色亮點：
- 理論基礎(chǔ)扎實，邏輯清晰： 開篇系統(tǒng)梳理了假設(shè)檢驗、I/II類錯誤、檢驗功效、效應(yīng)量等核心統(tǒng)計概念，為后續(xù)的樣本量計算奠定堅實的理論基礎(chǔ)，確保讀者不僅“知其然”，更“知其所以然”。
- 聚焦醫(yī)學(xué)研究場景： 內(nèi)容全面覆蓋醫(yī)學(xué)研究中的關(guān)鍵設(shè)計類型，包括但不限于：
- 臨床試驗： 優(yōu)效性、非劣效性、等效性試驗的樣本量估算。
- 觀察性研究： 隊列研究、病例對照研究、橫斷面研究的樣本量規(guī)劃。
- 診斷試驗評價： 靈敏度、特異度、ROC曲線下面積比較的樣本量計算。
- 生存分析： 基于時間-事件數(shù)據(jù)（如總生存期、無進(jìn)展生存期）的樣本量估計。
- 生物等效性研究： 相關(guān)統(tǒng)計設(shè)計與樣本量考量。
- 以PASS軟件為核心實操指南： 本書的一大特色是緊密結(jié)合國際公認(rèn)的樣本量計算專業(yè)軟件——PASS（Power Analysis and Sample Size）。通過大量詳實的案例，逐步演示如何在PASS軟件中設(shè)置參數(shù)、選擇檢驗方法、進(jìn)行計算并解讀結(jié)果輸出。從簡單的兩樣本均值比較，到復(fù)雜的多因素重復(fù)測量設(shè)計，手把手指導(dǎo)讀者解決實際研究規(guī)劃中遇到的樣本量估算難題。
- 案例豐富，即學(xué)即用： 書中收錄了來自不同疾病領(lǐng)域（如腫瘤、心血管、內(nèi)分泌等）和不同研究階段的豐富案例。每個案例均包含明確的研究假設(shè)、設(shè)計類型、參數(shù)設(shè)置依據(jù)、PASS操作步驟詳解以及結(jié)果報告規(guī)范，極具參考價值和可移植性。
- 關(guān)注實踐難點與前沿： 除了常規(guī)方法，本書還探討了適應(yīng)性設(shè)計、富集設(shè)計、籃式設(shè)計等創(chuàng)新試驗設(shè)計中的樣本量考量，以及當(dāng)遇到數(shù)據(jù)脫落、違背參數(shù)假設(shè)等情況時的應(yīng)對策略與敏感性分析，助力研究者應(yīng)對更復(fù)雜的現(xiàn)實挑戰(zhàn)。
- 強調(diào)倫理與規(guī)范： 始終貫穿倫理考量，強調(diào)在追求檢驗功效的必須遵循倫理原則，避免樣本量不足導(dǎo)致的結(jié)論不可靠或樣本量過大造成的不必要資源浪費與受試者風(fēng)險。
目標(biāo)讀者：
從事藥物、醫(yī)療器械臨床試驗的申辦方、CRO公司的研發(fā)人員、統(tǒng)計師與臨床運營人員。
醫(yī)療機構(gòu)、科研院所中從事臨床醫(yī)學(xué)、公共衛(wèi)生、基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)研究的科研人員、研究生。
需要審閱研究方案與統(tǒng)計計劃的倫理委員會成員、藥品監(jiān)管部門相關(guān)工作人員。
對臨床研究設(shè)計與生物統(tǒng)計學(xué)有興趣的臨床醫(yī)生、藥師及相關(guān)專業(yè)學(xué)生。
《PASS檢驗功效與樣本含量估計：醫(yī)學(xué)研究與臨床試驗必備工具書》的出版，期望能夠系統(tǒng)化地提升我國醫(yī)學(xué)研究者在研究設(shè)計階段的科學(xué)規(guī)劃能力，減少因設(shè)計缺陷導(dǎo)致的研究失敗風(fēng)險，為產(chǎn)出高質(zhì)量、可信賴的醫(yī)學(xué)研究成果提供關(guān)鍵的方法學(xué)支持。本書即將于近期正式發(fā)行，敬請各位同仁關(guān)注與期待，讓我們共同助力醫(yī)學(xué)研究的嚴(yán)謹(jǐn)發(fā)展與創(chuàng)新突破。
